专家:血友病的基因治疗将成趋势
专家:血友病的专家治疗基因治疗将成趋势
2024-04-18 07:48:16 来源:科技日报 作者:刘阳禾 责任编辑:刘阳禾 2024年04月18日 07:48 来源:科技日报 大字体 小字体 分享到:◎本报记者 代小佩
4月17日是第36个世界血友病日。中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所)血栓止血诊疗中心主任杨仁池在当日接受科技日报记者采访时表示,血友在血友病的基因将成黑龙江某某电气经销部疗法中,基因治疗将成为一种趋势。趋势
作为一种遗传性出血性疾病,专家治疗血友病是血友由于患者体内缺乏凝血因子Ⅷ或凝血因子Ⅸ而出现的终身凝血功能异常。凝血因子Ⅷ缺乏引起的基因将成血友病称为血友病A,凝血因子Ⅸ缺乏引起的趋势血友病称为血友病B。“血友病与生俱来、专家治疗伴随终生。血友”杨仁池说。基因将成
专家表示,趋势如果血友病患者得不到及时规范治疗可能会致残,专家治疗最高致残率达70%。血友儿童尤其是基因将成黑龙江某某电气经销部新生儿血友病患者,若诊断和治疗不及时,可能会因颅内出血而危及生命。
目前,血友病主要治疗手段是凝血因子替代治疗。据《中国血友病诊治报告2023》,凝血因子替代治疗包括按需治疗和预防治疗。按需治疗是指患者在发生出血后给予的替代治疗,目的在于及时止血。预防治疗即规律性替代治疗,是指通过定期输注凝血因子或非因子药物,预防出血、避免发生关节病变。
杨仁池说:“血友病目前尚无根治方法,患者须终身用药。”
近年来,基因治疗等一些新的血友病疗法出现。基因治疗技术的原理是,通过载体将编码功能性凝血因子Ⅷ或凝血因子Ⅸ导入目标组织细胞内,使其表达并分泌具有凝血功能的凝血因子。多位专家合作撰写的《中国血友病诊治报告2023》指出,基因治疗是有望治愈血友病的前沿技术。
2022年发表的首个腺相关病毒载体、肝脏靶向的血友病B基因治疗的临床研究结果,是中国血友病B基因治疗的里程碑。目前,已有多个腺相关病毒载体、肝脏靶向的血友病B及血友病A产品,获得国家药品审评中心批准进入临床试验。
“不过有些血友病患者不适用基因治疗,比如对载体或凝血因子存在抗体,或肝功能不好的患者。”杨仁池说。
还有一种血友病新疗法是非因子替代治疗。“该技术不干预凝血因子水平,通过降低患者体内抗凝蛋白的水平实现凝血再平衡,从而达到不出血、不发生血栓的目的。”杨仁池介绍。
目前,我国已将血友病纳入第一批罕见病目录、儿童血液病救治保障管理和大病集中救治范围,将相关治疗药物纳入国家医保目录。在此背景下,我国血友病患儿接受规律治疗后基本能跟正常孩子一样健康成长。
“应将规律性替代治疗也纳入医保,增加成年人患者的药物可及性。”杨仁池说。
(科技日报北京4月17日电) 更多精彩内容请进入健康·生活频道
相关文章
- 来源:中国日报 9月12日,北京香山论坛举行“中外名家对话:人工智能安全”专场对话活动。在中场休息时,军事科学院前副院长何雷中将向参与对话的美国前助理国防部长帮办施灿德送上一副中国书法条幅,上面2024-09-20
- 作家专栏 —— 庆山中国当代作家,曾用笔名安妮宝贝。代表作品有《告别薇安》《七月与安生》《八月未央》《得未曾有》等。对朋友说早上读到的一个故事,一个女人遇见她的爱人,在一起幸福地过了六年,两个人开车到2024-09-20
- 一个月前,美国前总统奥巴马、克林顿共同出席了为帮助现任美国总统拜登连任的一个筹款活动。三人同框实属罕见,若从着装角度来讲,更罕见的或许是他们不约而同地选择了商务休闲风格:单排扣西装,衬衫领口很随意地敞2024-09-20
- 版权声明:本文版权为网易汽车所有,转载请注明出处。网易汽车5月6日报道AITO汽车官方微博发布《关于山西省侯平高速路段交通事故中问界新M7 Plus相关技术问题的说明》,以下为说明原文:问界M7事故说2024-09-20
- [文/观察者网 山猫]近日,美国海军CVN-71“西奥多·罗斯福”号航母打击大队于近日驶离中东结束部署。美国海军学会新闻网USNI News)在本周四9月12日)的报道中表示,一名美国国防部官员已2024-09-20
- 炎热的夏天又到了,很多女生朋友们对这个季节又爱又恨,但是大部分女性朋友还是很期待在夏天能够绽放美丽。尤其是在炎热的夏日里,我们的搭配变得越来越清凉,女性朋友们更是可以很好地去展现个人魅力,中年女性也无2024-09-20
最新评论